立异疗法成果登NEJM显着改进患者运动才能；每月一次医治血友病作用十分显着……

  Cytokinetics公司近来宣告，在研疗法aficamten在医治有症状的梗阻性肥厚型心肌病（HCM）患者的关键性3期临床实验SEQUOIA-HCM中到达首要结尾和一切非必须结尾，快速和耐久改进患者症状和功用。具体数据宣告在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上，并在由欧洲心脏病学会举行的2024年心力衰竭（Heart Failure 2024）国际会议上陈述。

  SEQUOIA-HCM的成果为，与安慰剂比较，aficamten医治24周显着改进了患者的运动才能，经过心肺运动测验（CPET）丈量的最高氧气摄取量（pVO2）增加了1.74 mL/kg/min（95% CI：1.04-2.44，p=0.000002）。有必要留意一下的是，在不同患者亚组中均一起观察到aficamten的活跃影响。

  Aficamten是一款选择性小分子心肌肌球蛋白按捺剂，经过削减每个心动周期中活性肌球蛋白产力横桥的数量，按捺与肥厚型心肌病相关的心肌过度缩短。Cytokinetics计划在本年晚些时候向美国和欧盟的监督管理的组织递送监管请求。

  诺和诺德（Novo Nordisk）公司近来宣告了长效血友病A疗法Mim8的2期临床实验FRONTIER 2的首要成果，该实验评价了每周一次或每月一次皮下注射Mim8与未承受防备医治以及与之前的凝血因子防备医治比较，在12岁及以上带有或不带有凝血因子按捺物的血友病A患者中的作用和安全性。

  数据显现，与不进行防备医治及之前的凝血因子防备医治比较，每周一次和每月一次Mim8均能显着削减需求医治的出血事情，到达实验的一起首要结尾。在未承受防备医治的人群中，每周一次和每月一次Mim8分别将需求医治的出血事情削减97%和99%。在承受过凝血因子防备医治的患者中，与之前的凝血因子防备医治比较，每周一次和每月一次Mim8分别将需求医治的出血事情削减48%和43%。

  Mim8是一种模仿凝血因子VIIIa的双特异性抗体，经过皮下注射给药，它经过衔接凝血因子IXa和X，代替缺失的因子VIII，有用康复身体的凝血酶生成才能，协助血液凝结。根据与监督管理的组织的交流成果，诺和诺德计划在2024年年末递送Mim8的首个监管请求。

  Cardurion Pharmaceuticals公司近来宣告，在研磷酸二酯酶-9（PDE9）按捺剂CRD-740在概念验证2期临床实验CARDINAL-HF中取得活跃成果。多个方面数据显现，CRD-740在射血分数下降型心力衰竭（HFrEF）患者中到达了首要结尾，医治四周后，中位血浆环状鸟苷酸（cGMP）水平显着提高。血浆cGMP是细胞内cGMP的生物标志物，其水映了保护性心肌利钠肽（NP）信号通路的活性，该通路在心力衰竭中已证明具有临床好处。

  根据这一2a期临床实验的成果，Cardurion公司已发动两项总计包括640名患者的2期临床实验，其间一项在HFrEF中进行剂量探究，另一项将评价CRD-740医治射血分数保存型心力衰竭患者的作用。